Marysia Miąsko z Kwapinki ma niespełna rok i już nierówną walkę do stoczenia – walkę o życie. Dziewczynka cierpi na SMA – rdzeniowy zanik mięśni, jedną z najbardziej okrutnych chorób genetycznych, uderzającą nie tylko w mięśnie odpowiadające za ruch, ale także te, które pozwalają przełykać i… oddychać. Od sierpnia Marysia przyjmuje lek, który pomaga zahamować rozwój choroby – spinrazę (nusinersen), jednak ratunkiem może być terapia genowa opracowana w Stanach Zjednoczonych – jedna dawka preparatu Zolgensma na całe życie. Dostarczy ona organizmowi Marysi kopię uszkodzonego genu i przywróci jego funkcje. Innymi słowy, powolne umieranie mięśni zostanie zahamowane. Jest jednak warunek – trzeba zgromadzić 8 mln złotych w bardzo krótkim czasie, bowiem lek może być podany dziecku, które nie ukończyło drugiego roku życia.
Źródło: www.jodlownik.pl
